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科学家探究渐冻症相关的基因,苦寻治疗之方

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发表于 2019-9-23 18:38 | 显示全部楼层 |阅读模式

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编译/花花  审稿/西莫  责编/张梦
科学家们仔细观察了神经元的内部,探究了一种与ALS相关的基因——膜联蛋白A11的工作原理,结果发现,神经元通常会利用这个基因,通过 “搭便车”传递内部的管理指令,而致病突变可能会阻止“搭便车”的行为。

膜联蛋白A11是一种与肌萎缩性侧索硬化症有关的基因,它可能在神经元传输重要的RNA编码指令方面发挥着关键作用。

肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种麻痹性、高度致命的神经退行性疾病,目前尚无有效的治疗方法。

近日,来自美国国家神经疾病和中风研究所、霍华德·休斯医学院、英国剑桥医学研究所的科学家们仔细观察了神经元的内部,探究了一种与ALS相关的基因——膜联蛋白A11的工作原理,结果发现,神经元通常会利用这个基因,通过 “搭便车”传递内部的管理指令,而致病突变可能会阻止“搭便车”的行为。相关论文发表在《细胞》杂志上。


神经元和其他细胞一样,会不断地制造蛋白质,这也是细胞的主要工作。储存在细胞核中的染色体DNA包含着制造蛋白质的编码指令。当DNA被转录成RNA时,RNA就会被包装成颗粒,从细胞核运送到细胞的其他部分进行组装。


与其他细胞不同的是,神经元中的RNA可能要经过很长的距离——有时长达4英尺——才能到达神经细胞的轴突或树突分支。

通过使用先进的活细胞显微镜,研究人员发现,膜联蛋白A11在RNA颗粒运输过程中发挥了作用,它帮助RNA颗粒附着在游动的溶酶体上。


而直到最近,溶酶体还被认为是细胞内游荡的垃圾桶,主要用来清理废物。这项研究结果则表明溶酶体可能会“兼职”作RNA的转运体。研究人员还发现,导致ALS的膜联蛋白A11突变会阻止RNA颗粒“搭便车”,进而阻止RNA被传递到神经元的远端。

许多遗传学研究发现,ALS通常是由已知在RNA处理或溶酶体控制中发挥作用的基因突变引起的。

霍金被渐冻症困扰了几十年。

这些结果表明,这些看似不同的过程之间存在联系,而理解神经元中RNA“搭便车”的行为可能有助于寻找新的ALS治疗方法。
期刊来源:《细胞》
期刊编号:0092-8674
原文链接:
https://www.eurekalert.org/pub_releases/2019-09/nion-agm091919.php
中文内容仅供参考,一切内容以英文原版为准。转载请注明来源。

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